Studio preliminare sull'utilizzo del cannabidiolo in una popolazione pediatrica di pazienti con encefalopatie epilettiche e di sviluppo

Razionale e Obiettivi: l’efficacia del cannabidiolo (CBD) per il trattamento dell’epilessia farmacoresistente è stata dimostrata da diversi studi. In questo studio retrospettivo, analizziamo gli effetti terapeutici del CBD in una coorte di pazienti con epilessia farmacoresistente nel contesto di encefalopatie epilettiche e di sviluppo a differente eziologia. Metodi: è stata eseguita una raccolta retrospettiva di dati clinici ed EEG di 21 pazienti seguiti presso il reparto di Neurologia Pediatria dell’Ospedale Buzzi di Milano. La coorte è stata acquisita in un periodo di quattro anni, con un follow-up massimo di due anni. La popolazione di studio era caratterizzata da pazienti con sindrome di Lennox-Gastaut, ad eccezione di un caso con sindrome di Dravet. La diagnosi eziologica era nota in 10 casi. Il CDB è stato somministrato in add-on a svariati profili di politerapia, con una dose media compresa tra 10 e 15 mg/kg/die. Sono state somministrate retrospettivamente scale per la valutazione del miglioramento globale, delle autonomie e della qualità del sonno. Risultati: è stata registrata una riduzione significativa della frequenza critica nel 40% dei casi. Un paziente ha presentato drop out per eventi avversi, due pazienti sono deceduti per complicanze della malattia di base. Attraverso la somministrazione retrospettiva delle scale è stato valutato il miglioramento delle autonomie e della qualità del sonno. Inoltre, sono state studiate le correlazioni con le modifiche dei pattern encefalografici in sonno. Conclusioni: nel nostro studio riportiamo dati preliminari sull’effetto del CBD nel modificare outcomes secondari oltre al controllo delle crisi.