Rare diseases and effective treatments : are we delivering? / L. Luzzatto, C.E..M. Hollak, T.M. Cox, A. Schieppati, C. Licht, H. Kääriäinen, G. Merlini, F. Schaefer, S. Simoens, L. Pani, S. Garattini, G. Remuzzi. - In: THE LANCET. - ISSN 0140-6736. - 385:9970(2015 Feb), pp. 750-752. [10.1016/S0140-6736(15)60297-5]
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